Eiger是咖啡店致力于开发新和商品既有靶向疗法治疗法相当严重引人注目和超引人注目营养不良的生物制药性Corporation。近日，该Corporation宣布，已在旧金山市场热卖Zokinvy（lonafarnib），该药性于2020年11月获取旧金山FDA同意，用于治疗法早衰症（Progeria，又称：哈MLT--吉尔福德早衰症，HGPS）和早衰样核纤层细胞患病（Progeroid Laminopathies，PL）病征，减缓幸存者效用。在临床试验中所，Zokinvy治疗法将发发病率减缓了60%（p=0.0064），少于寿命延长2.5年。许多病征使用该本品已超过10年。
值得一提，Zokinvy是世界第一个获批治疗法早衰症和早衰样核纤层细胞患病（PL）的本品。在同意的同时，FDA表彰给Eiger一张引人注目内科营养不良必要封杀票据（PRV），以奖励该Corporation在早衰症领域做出的中所青年。在11月23日，Eiger宣布，已将这张PRV以9500万美元购回，根据早衰症研究基金才会（PRF）的携手和供应贸易协定，Eiger保留了50%的盈余，即4750万美元。
Eiger身兼商务官Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被表明能减缓早衰症病征幸存者效用的本品。为了履行对病征的承诺，我们建起了Eiger OneCare， 这一综合性计划，有数由管理学护理合伙人、报销专家获取的个性既有支持、为见下文的病征获取的共同付费援助以及宗旨帮助寻求Zokinvy治疗法的病征的其他病征支持服务。”
在旧金山，大多数已确定的Zokinvy合格病征已通过Eiger的世界扩大准入计划给予了Zokinvy治疗法，目前已重新加入到Eiger OneCare，这将有助于好不容易过渡到Zokinvy商业供应。
在旧金山，Zokinvy通过必要封杀计算机系统获取同意，该药性目前也在给予欧洲药性品管理局（EMA）的减慢评估。此前，Zokinvy已被旧金山FDA和欧盟EMA表彰治疗法早衰症和早衰样核纤层细胞患病的孤儿药性豁免（ODD）、被FDA表彰超越物豁免（BTD）和引人注目内科营养不良豁免（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层细胞患病（PL）是一鲜明的、超引人注目、性状疾患病早衰性营养不良，可引发学童过早衰老，减慢同龄病征的幸存者。若未经治疗法，早衰症学童将死于心脏患病，少于幸存者年龄14.5岁。将近，世界有约有400同上早衰症学童、200同上PL学童，其中所大有约180同上学童和同龄已被早衰症研究基金才会（The Progeria Research Foundation）确认，其中所大有约20人在旧金山、23人在欧洲。
Zokinvy是一种首创的、口服法尼基转移酶类固醇（FTI），可阻断早衰细胞的法尼基既有。该药性是一种营养不良越来越新疗法，在早衰症学童和同龄中所具有相当大的适应环境益处。在早衰症病征中所，Zokinvy将发发病率减缓了60%（p=0.0064），少于适应环境时间增加了2.5年。最常见的哮喘是消既有系统反应（呕吐、腹泻、恶心），大多数为轻度或中所度（1级或2级）。许多早衰症病征已给予了持续10年以上的Zokinvy治疗法。
早衰症（HGPS）是一种引人注目的、致命的学童减慢衰老的性状疾患病营养不良。该患病是由编码核纤层细胞A（lamin A）的LMNA性状物质中所的一个点突变激起的，造成法尼基既有异常的、有致癌性的早衰细胞（progerin）。核纤层细胞A是细胞核结构支架的一部分，在细胞核结构和功能方面发挥作用重要主导作用。早衰症学童才会死于阻碍数百万正常衰老的完全一致营养不良——肺水肿，但患儿幸存者的年长为14.5岁。早衰症营养不良展示出有数相当严重发育不全、硬皮患病样脸部、全身脂肪营养不良、脱发、关节挛缩、骨骼风湿热、全身动脉粥样包覆减慢、心血管功能下降和脑癌。将近，在世界以内，有约有400同上早衰症学童病征。
早衰样核纤层细胞患病（progeroid laminopathies）是由核纤层细胞A（lamin A）和/或Zmpste24性状物质的一系列突变激起的减慢衰老的性状，这些突变造成有所不同于早衰细胞的法尼基既有细胞。虽然不造成早衰细胞，但这些性状物质突变才会引发与早衰细胞有重叠但有区别的营养不良展示出。总的来说，在世界以内，早衰样核纤层细胞患病的发发病率显然高于早衰症。
lonafarnib是EigerCorporation从默沙东授权获取，该药性是一种特性鲜明的、处于末期开发新阶段的、以法尼基转移酶为抗患流感病毒的口服活性类固醇，法尼基转移酶是通过叫作单糖既有的过程参与细胞质的润色。早衰细胞是一种法尼基既有的异常细胞，被认为无法被切割，引发与核膜紧密结合，从而引发核膜型态的改变和随后的细胞烧伤。lonafarnib可阻断早衰细胞的法尼基既有，已被证实可相当大减缓早衰症学童的幸存者效用。
除了治疗法早衰症和早衰样核纤层细胞患病之外，EigerCorporation也正在开发新lonafarnib治疗法丁型结核病患流感病毒（HDV）病毒。2018年12月末，FDA和EMA分别表彰了lonafarnib治疗法丁型结核病患流感病毒病毒（HDV）的超越物豁免（BTD）和必要本品豁免（PRIME）。lonafarnib诱发肝细胞内HDV解码的单糖既有步骤，在患流感病毒被装阶段阻断患流感病毒生命周期。
来自多项II期临床研究的资料证实了基于lonafarnib的方案治疗法HDV传染的和安全性，资料显示，在之前未给予治疗法（初治）的HDV传染中所，基于lonafarnib的方案达到了使HDV RNA总体减缓≥2log10以及丙氨酸氨基转移酶（ALT）正常既有的联合主要终点，这反映了肾脏状况和患流感生物学这样的话的优既有。目前，该药性正处于一项关键因素的HDV III期临床研究中所。
丁型结核病是由HDV病毒激起，是最相当严重的一种人类患病致癌性结核病型式。丁型结核病仅在携带乙型结核病患流感病毒（HBV）的幼体中所作为共病毒而频发，招致比乙型结核病越来越相当严重的肾脏营养不良，并且才会加快肝肾患病、癌症和肝功能衰竭。丁型结核病是一种相当严重阻碍世界人类健康的营养不良，该患病显然阻碍世界大有约1500万-2000500人。丁型结核病在世界有所不同海地区的普及情况大不完全一致。据华盛顿邮报，在世界以内，大有约4.3%-5.7%的慢性乙型结核病患流感病毒携带者存在HDV病毒。在某些海地区，有数蒙古、中所国、俄罗斯、中所亚、孟加拉、土耳其、非洲、中所东和南美等部分海地区，慢性HBV传染中所HDV的患发病率甚至越来越高，据华盛顿邮报，蒙古和孟加拉的HBV传染中所HDV的患发病率高达60%（生物谷Bioon.com）
原文出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
相关新闻
上一页：腹整形者近半需要二次手术
下一页：修鼻尖 鼻子外科手术中的点睛之笔
相关问答
