【1】RNA干扰疗程内分泌并转胸腺肽淀粉样变性DOI：10.1056/NEJMoa1716153Patisiran是一种在研RNA干扰用药，可特异性地可抑制并转胸腺肽的肝合成。亦同一项III期临床深入研究之中，深入研究管理人员招募内分泌经胸腺肽淀粉样变性伴白血病老是病人，随机拒绝接受每公斤卸动量0.3mg的Patisiran或阿司匹林，每3周1次。共有225名病人策划深入研究，其之中Patisiran疗程第三组148人，阿司匹林第三组77人，曲率半径mNIS+7接球计有 80.9和74.6。18个月后mNIS+7接球之比二乘最少变化，Patisiran疗程第三组缩减6.0分，阿司匹林第三组增加28.0分；曲率半径 Norfolk QOL-DN接球，Patisiran疗程第三组59.6分，阿司匹林第三组增加55.5分，18个月后，接球之比二乘最少变化，Patisiran疗程第三组缩减6.7分，阿司匹林第三组增加14.4分。Patisiran疗程对病人下车卸动速度以及改良BMI均有作用，效用优于阿司匹林。约20%的Patisiran疗程第三组病人出现轻之中度输液反应该，第三组间妨碍事件率及情况严重程度相近。表明Patisiran可增加内分泌并转胸腺肽淀粉样变性病人的多种临床指标。【2】Inotersen疗程内分泌卸甲状腺激素复合物淀粉样变性DOI: 10.1056/NEJMoa1716793内分泌卸甲状腺激素复合物（hATTR）淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传帕金森氏性病症病症，表现为外周感觉老是变、先决条件老是变和或心肌病。亦同深入研究管理人员考察了2‘-O-甲氧基乙基修饰的反义核苷酸用药Inotersen对该病症的治果。深入研究招募1期(可先决条件活动)或2期(可来进行负重)内分泌卸甲状腺激素复合物淀粉样变性伴白血病老是变病人策划深入研究，随机每2周拒绝接受1次Inotersen (300 mg)或阿司匹林疗程。一共172名病人策划深入研究，其之中疗程第三组112人，准确率60人，139人(81%) 顺利进行深入研究。Inotersen疗程的效用显著，疗程后66周，较准确率，Inotersen第三组mNIS+7之比二乘最少变化缩减19.7，QOL-DN接球缩减11.7。征状增加效用与病症分段、突变类型或心肌病征状无关。Inotersen疗程第三组5名病人死亡，最罕见的情况严重妨碍反应该是肾小管性疾病和红细胞缩减，其之中1名病人死于4级红细胞缩减，随后所有病人均拒绝接受红细胞总和监控。深入研究认为Inotersen可增加内分泌卸甲状腺激素复合物淀粉样变性病人的神经组织功能和生活质量。【3】怀孕后曾红细胞总和DOI: 10.1056/NEJMoa1802897迄今关于整个怀孕后曾红细胞缩减性病症的发生和情况严重程度尚未指明。亦同，一项新深入研究分析报告了2011年至2014年间在俄克拉荷马大学医学之中心怀孕的青年人整个怀孕期的红细胞总和。深入研究后曾发生的15723可有怀孕之中，7351名青年单单必要的原始数据进行分析。在这些女同性恋之中，4568人无并发性病症，2586单单怀孕相关并发性病症，197单单原本存在的与红细胞缩减性病症相关的病症。在无并发性病症怀孕的女同性恋之中，怀孕中期的最少红细胞总和为251000/立方毫米，大于8885名非怀孕青年人的最少红细胞总和。在怀孕时，9.9％的无并发性病症怀孕青年人的红细胞总和大于150000/立方毫米。在无并发性病症的怀孕和怀孕过程之中，只有45名女同性恋（1.0％）的红细胞总和大于100000/立方毫米。在12名红细胞总和大于80000/立方毫米的无并发性病症产妇之中，只有5名女同性恋通过医疗卫生记录审查确定为无法其他原因所致的红细胞缩减性病症。怀孕时红细胞总和大于150000/立方毫米在怀孕相关并发性病症的女同性恋之中比在无并发性病症的女同性恋之中更罕见。在整个怀孕和怀孕后曾，59名怀孕相关并发性病症的女同性恋（2.3％）的红细胞总和大于100000/立方毫米，而31名（1.2％）女同性恋的红细胞总和大于80000/立方毫米。由此可见，从怀孕中期开始，所有女同性恋在怀孕后曾最少红细胞总和均升高。对于红细胞总和大于100000/每立方毫米的女同性恋，应该回避除怀孕或其并发性病症以外的其他原因。【4】用药考试及格韦瑞疗程霍乱DOI: 10.1056/NEJMoa17056881980年霍乱被月消灭，但导致霍乱的霍乱病毒（VARV）几乎存在。迄今霍乱尚未有有效的疗程步骤；因此，迄今时是开发计划考试及格韦瑞（tecovirimat）作为霍乱的用药疗法。由于在自然病症取材下进行临床试验是不也许的，因此需要一种分析报告和可靠性的替途径。深入研究管理人员深入研究了考试及格韦瑞在非人类人猿（蟾蜍疮）和家狸（狸疮）框架之中的，此外还在449名志愿者之中进行了一项阿司匹林解读的药代物理现象和可靠性试验。在蟾蜍疮框架和狸疮框架之中，赢得>90%的存活率所需的考试及格韦瑞之比剂量计有10 mg/kg卸动量剂量疗程14天和40 mg/kg剂量疗程14天。尽管在家狸之中，每千克卸动量的有效剂量较高，但暴露较低，最少一个系统浓度的最大值、之比值和最少值在家狸之中计有374 ng/ml、25 ng/ml和138 ng/ml，在非人类人猿之中计有1444 ng/ml、169 ng/ml和598 ng/ml，此外在家狸和非人类人猿之中，24小时浓度-时间曲线下面积计有3318 ng·hr/ml和14,352 ng·hr/ml。这些深入研究结果提醒，对于估计药剂所需的用药暴露，非人类人猿是较保守的框架。药剂试验选择每日2次600 mg疗程14天的剂量，这一剂量提供的暴露超过非人类人猿的暴露。未观察到令人不安的妨碍事件模式。根据在2个豚鼠之中的以及在药剂药代物理现象和可靠性原始数据，迄今时是根据FDA食肉动物规则开发计划考试及格韦瑞作为一种霍乱疗法。
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